新藥前沿動(dòng)態(tài)

1、輝瑞B型血友病基因療法在美獲批上市，定價(jià)350萬(wàn)美元

原創(chuàng )  醫藥魔方 2024-04-27 07:57 上海

4月26日，輝瑞宣布，FDA已批準其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治療中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定價(jià)為350萬(wàn)美元，與之前批準的B型血友病基因療法Hemgenix價(jià)格一致。

隨著(zhù)BEQVEZ的獲批應用，輝瑞正在根據患者對治療反應的持久性推出一項創(chuàng )新保修計劃。該計劃旨在為支付方提供更大的確定性，最大限度地讓符合條件的患者獲得BEQVEZ，并對治療后療效不佳的患者提供財務(wù)保護。

BEQVEZ最初由Spark Therapeutics（已被羅氏收購）開(kāi)發(fā)，這是一種針對FIX的一次性基因療法，含有生物工程腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼（蛋白質(zhì)殼）和人FIX基因的高活性變體。2014年12月，輝瑞與Spark達成合作，以2.8億美元的總交易額獲得該產(chǎn)品的全球權益。

此次獲批主要基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的積極數據。結果顯示，患者接受單劑次BEQVEZ治療12個(gè)月內，年化出血率（ABR）相比標準預防治療組（接受FIX類(lèi)藥物作為預防替代治療）顯著(zhù)降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），達到非劣效標準并且也達到了優(yōu)效標準。

除BEQVEZ外，輝瑞目前還有兩款處于III期臨床階段的基因療法，分別為用于A型血友病的giroctocogene fitelparvovec和用于杜氏肌營(yíng)養不良癥的fordadistrogene movaparvovec。

此外，輝瑞的TFPI單抗marstacimab也已于2023年12月在歐美申報上市，擬用于治療A型以及B型血友病。FDA將PDUFA日期定在2024年Q4，EMA預計在2025年Q1做出審批決定。

值得注意的是，諾和諾德開(kāi)發(fā)的TFPI單抗concizumab已在加拿大和日本獲批上市，不過(guò)，該產(chǎn)品暫被FDA拒之門(mén)外。諾和諾德在2023Q1財報中透露，已收到FDA就concizumab用于預防治療伴抑制物的A型和B型血友病的生物制品許可申請（BLA）發(fā)出的完整回復函（CRL）。FDA要求其提供額外的與患者相關(guān)的監測和給藥信息，以確保concizumab按預定方案給藥。

B型血友病是一種因先天缺乏FIX導致的遺傳性出血性疾病。治療B型血友病的標準方法是預防性輸注FIX替代療法，以暫時(shí)替代或補充低水平的凝血因子。盡管采取了預防措施并定期進(jìn)行靜脈輸液，但許多中度至重度 B 型血友病患者仍有自發(fā)性出血發(fā)作的風(fēng)險。根據世界血友病聯(lián)合會(huì )統計，全球B型血友病患者超過(guò)3.8萬(wàn)例。

2、諾華first-in-class口服PNH新藥在華獲批上市

醫藥魔方 2024-04-27 07:57 上海

4月26日，諾華宣布其鹽酸伊普可泮膠囊（iptacopan）在華獲批上市，用于治療既往未接受過(guò)補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。伊普可泮是諾華研發(fā)的first-in-class、靶向補體旁路途徑B因子的口服抑制劑。該產(chǎn)品作用于C5末端通路的上游，同時(shí)控制血管內溶血和血管外溶血，彌補了抗C5抗體的不足，同時(shí)為患者提供了口服單藥的選擇。2023年12月，伊普可泮獲得FDA批準上市，用于成人PNH患者的治療，成為首個(gè)獲FDA批準的口服單藥治療成人PNH的藥物。在FDA獲批僅4個(gè)月后，伊普可泮在中國成功獲批，這是諾華以“中國速度”推動(dòng)全球創(chuàng )新藥物加速進(jìn)入中國的又一例證。本次中國獲批是基于一項關(guān)鍵性III期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結果（中國入組50%受試者）。該研究證實(shí)了伊普可泮在既往未接受過(guò)補體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數患者的血紅蛋白水平達到12g/dL或以上，幾乎所有患者實(shí)現避免輸血，患者報告的疲勞也有所改善。陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種補體介導的慢性罕見(jiàn)血液疾病。據統計，PNH發(fā)病率約百萬(wàn)分之一到二，亞洲人群發(fā)病率高于歐美，可在任何年齡發(fā)生，常見(jiàn)于30-40歲人群。PNH患者體內PIG-A基因突變，導致血細胞表面上重要的補體調節蛋白CD55和CD59缺失。因此，細胞更易被補體激活。臨床主要表現為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等?？寡a體C5療法(依庫珠單抗或Ravulizumab)是既往國際公認的PNH標準治療，但在抗C5治療后，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴(lài)，嚴重影響生活質(zhì)量。

3、復宏漢霖「曲妥珠單抗」獲FDA批準上市

醫藥魔方Info 2024-04-26 13:31 北京

4月26日，美國FDA批準復宏漢霖曲妥珠單抗生物類(lèi)似藥（美國商品名：Hercessi，中國商品名：漢曲優(yōu)）上市，用于輔助治療HER2過(guò)表達的早期乳腺癌、HER2過(guò)表達的轉移性乳腺癌，以及HER2過(guò)表達的轉移性胃腺癌或胃食管交界處腺癌。

2021年，復宏漢霖與Accord US簽署授權許可協(xié)議，授予其在美國及加拿大地區對該產(chǎn)品進(jìn)行獨家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的權利。
    曲妥珠單抗原研赫賽?。?/span>Herceptin）是羅氏開(kāi)發(fā)的一款抗HER2單克隆抗體，目前也是HER2陽(yáng)性乳腺癌治療的基石藥物，其最早于1998年獲FDA批準上市。自上市以來(lái)，赫賽汀累計銷(xiāo)售額高達973.96億瑞士法郎，峰值年銷(xiāo)售額高達70.14億瑞士法郎，不過(guò)在其專(zhuān)利到期后，多款生物類(lèi)似藥相繼獲批上市，其銷(xiāo)售額也開(kāi)始逐年下滑。

漢曲優(yōu)為首個(gè)中國自主研發(fā)的中歐雙批單抗藥物，于2020年7月及8月先后獲得歐盟委員會(huì )與中國國家藥監局（NMPA）批準上市，涵蓋原研已獲批準的所有適應癥。復宏漢霖針對漢曲優(yōu)開(kāi)展了一系列的頭對頭比對研究，包括質(zhì)量對比研究、臨床前研究及臨床I期和國際多中心臨床III期研究等。這些數據充分證明了漢曲優(yōu)?與原研曲妥珠單抗在質(zhì)量、安全性和有效性方面高度相似。

漢曲優(yōu)自上市以來(lái)也不斷取得亮眼的銷(xiāo)售表現，據復宏漢霖2023年財報，漢曲優(yōu)全年銷(xiāo)售收入27.370億元，其中海外收入近1億元，同比增長(cháng)162.3%，未來(lái)隨著(zhù)全球市場(chǎng)的持續滲透，其銷(xiāo)售額有望進(jìn)一步增長(cháng)。

4、二十多年來(lái)首個(gè)！FDA批準非復雜性尿路感染新抗生素上市

 醫藥魔方 2024-04-25 07:43 江蘇

4月24日，FDA批準了Utility Therapeutics的口服抗生素pivmecillinam（商品名為Pivya）上市，用于治療由大腸桿菌、奇異變形桿菌和腐生葡萄球菌引起的非復雜性尿路感染（UTIs）。 

今年1月，pivmecillinam獲得了FDA授予的優(yōu)先審評資格。二十多年來(lái)，美國還沒(méi)有批準一款可以治療非復雜性尿路感染的新型抗生素。該公司的CEO Tom Hadley曾表示：“由于很多治療方案會(huì )因為療效、安全性以及耐受性影響，使用受到限制，相信Pivya可以作為一線(xiàn)治療方案使用?！?/span>

3項對照研究評估了Pivya對比一種口服抗菌藥物、布洛芬以及安慰劑的療效，主要終點(diǎn)是綜合反應率，包括臨床治愈率和微生物學(xué)應答率。

結果顯示，在與安慰劑比較的研究中，接受Pivya治療的137例患者中有62%達到了綜合反應，而安慰劑組（n=134）該數值僅為10%；在與抗菌藥物比較的研究中，Pivya組（n=127）綜合反應率為72%，口服抗菌藥物這一數值為76%（n=132）；在與布洛芬比較的研究中，Pivya組（n=105）綜合反應率為66%，布洛芬組為22%（n=119）。研究中，Pivya最常見(jiàn)的副作用包括惡心和腹瀉。

5、替雷利珠單抗新適應癥獲歐盟委員會(huì )批準，治療NSCLC

醫藥魔方 2024-04-24 07:47 北京

4月23日，百濟神州宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已批準替雷利珠單抗用于三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥的一線(xiàn)及二線(xiàn)治療。這也是該藥物在歐盟獲得的第2次批準。2023年9月，替雷利珠單抗首次在歐盟獲批，單藥用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的不可切除、局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的成人患者。替雷利珠單抗本次獲批適應癥為：

聯(lián)合紫杉醇和卡鉑或注射用紫杉醇（白蛋白結合型）和卡鉑用于不適合手術(shù)切除或接受含鉑放化療的局部晚期或轉移性鱗狀非小細胞肺癌成人患者的一線(xiàn)治療；

聯(lián)合培美曲塞和鉑類(lèi)化療用于PD-L1表達≥50%且無(wú)表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）或間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性突變、不適合手術(shù)切除或接受含鉑放化療的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成人患者的一線(xiàn)治療；

單藥用于治療既往接受含鉑藥物治療后的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者。EGFR突變或ALK突變陽(yáng)性的NSCLC患者在接受替雷利珠單抗治療前應當已接受過(guò)靶向治療。

EC本次的批準基于三項III期RATIONALE臨床研究結果，該部分研究共入組1499名患者。RATIONALE 307研究結果顯示，無(wú)論PD-L1表達水平如何，替雷利珠單抗聯(lián)合化療作為一線(xiàn)治療均可獲得統計學(xué)顯著(zhù)改善的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、更高的客觀(guān)緩解率和可控的安全性/耐受性特征。RATIONALE 304研究結果顯示，替雷利珠單抗聯(lián)合化療作為一線(xiàn)治療的PFS相比化療獲得了統計學(xué)上的顯著(zhù)改善（HR 0.65 [95% CI：0.47-0.91]; P=0.0054），同時(shí)緩解率更高，且緩解持續時(shí)間更長(cháng)。RATIONALE 303研究結果顯示，在意向性治療人群中，無(wú)論患者PD-L1表達水平如何，替雷利珠單抗作為二線(xiàn)或三線(xiàn)治療的總生存期（OS）相比多西他賽具有統計學(xué)和臨床意義上的改善（HR：0.66 [95% CI：0.56-0.79]；P<0.0001）。百濟神州實(shí)體腫瘤首席醫學(xué)官Mark Lanasa醫學(xué)博士表示：“此次EC的決定標志著(zhù)替雷利珠單抗在該地區獲得第二項批準，在歐盟地區，替雷利珠單抗可用于治療NSCLC和局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）。在幾周前，美國FDA批準了替雷利珠單抗用于ESCC的二線(xiàn)治療，這使我們能夠更好地履行承諾，將這一創(chuàng )新療法帶給全世界更多患者”。

6、鞍石生物c-Met抑制劑「伯瑞替尼」新適應癥獲批

醫藥魔方Info 2024-04-23 17:59 北京

4月23日，鞍石生物旗下浦潤奧生物MET抑制劑伯瑞替尼腸溶膠囊獲NMPA批準新適應癥，用于治療經(jīng)放療和替莫唑胺（TMZ）治療后復發(fā)或不可耐受的，具有PTPRZ1-MET（ZM）融合基因的異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變型WHO 4級星形細胞瘤或既往有較低級別病史的膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）成人患者。 

伯瑞替尼（Vebreltinib）是一款小分子選擇性MET抑制劑，在多種臨床前MET異常的人類(lèi)胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌細胞移植動(dòng)物模型（CDX）和人源腫瘤移植小鼠模型（PDX）中顯示出強大的抑制腫瘤作用。

2023年11月，伯瑞替尼腸溶膠囊首次獲批上市，適用于具有間質(zhì)-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

此次獲批的膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）適應癥是腦膠質(zhì)瘤中惡性程度最高，生存預后最差的類(lèi)型。膠質(zhì)母細胞瘤的發(fā)病率為(5~8)/10萬(wàn)，5年生存率僅為9%-12%。

目前腦膠質(zhì)瘤的標準治療手段以手術(shù)切除腫瘤為主，結合放療、化療等綜合治療方法，其中新診斷膠質(zhì)母細胞瘤的標準治療方案為：手術(shù)、替莫唑胺（TMZ）同步放療、TMZ輔助化療。但對于再次復發(fā)的膠質(zhì)母細胞瘤患者，目前沒(méi)有標準治療手段。尤其是標準治療失敗后的ZM融合基因陽(yáng)性膠質(zhì)母細胞瘤患者，沒(méi)有有效的治療方法，屬于尚未被滿(mǎn)足的臨床需求，MET抑制劑伯瑞替尼腸溶膠囊有望填補該治療領(lǐng)域的空白。

7、武田「維得利珠單抗」皮下注射劑獲FDA批準治療克羅恩病

醫藥魔方Info 2024-04-19 17:43 北京

4月18日，武田宣布維得利珠單抗（vedolizumab，商品名：Entyvio）的皮下注射（SC）劑型獲FDA批準新適應癥，用于作為中度至重度活動(dòng)性克羅恩?。?/span>CD）成人患者在接受維得利珠單抗靜脈注射（IV）劑型的誘導治療方案后的維持治療方案。

此次批準是基于III期VISIBLE 2研究的積極結果。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=410），評估了維得利珠單抗（SC）維持治療中度至重度活動(dòng)性CD成人患者的安全性和有效性。入組患者至少對皮質(zhì)類(lèi)固醇、免疫調節劑（硫唑嘌呤、6-巰基嘌呤或甲氨蝶呤）或腫瘤壞死因子（TNF）阻滯劑其中一種藥物應答不佳、無(wú)應答或不耐受，并在第0周和第2周接受了兩次開(kāi)放標簽維得利珠單抗（IV）治療，且在第6周產(chǎn)生臨床應答（即患者的CD活動(dòng)性指數（CDAI）評分相比基線(xiàn)降低70分）。研究的主要終點(diǎn)是第52周實(shí)現臨床緩解（即CDAI評分≤150分）的患者比例。

結果顯示，在完成雙盲期治療的409例患者中，維得利珠單抗（SC）組患者實(shí)現長(cháng)期臨床緩解的比例顯著(zhù)高于安慰劑組（48% vs. 34%；p<0.01）。

安全性方面，維得利珠單抗（SC）的數據與既往研究基本一致，但增加了注射部位反應。

維得利珠單抗是武田開(kāi)發(fā)的一款人源化α4β7單抗，其IV劑型和SC劑型分別于2014年5月和2020年4月首次獲批上市?？商禺愋赞卓拐纤卅?/span>4β7，抑制其與腸粘膜定居素細胞粘附分子1（MAdCAM-1）結合，但不抑制其血管細胞粘附分子1（VCAM-1）結合，從而發(fā)揮抗炎作用。

8、諾華重磅心衰藥「沙庫巴曲纈沙坦鈉」在美獲批新劑型

原創(chuàng ) 醫藥魔方 醫藥魔方Info 2024-04-16 17:32 北京

4月12日，FDA官網(wǎng)顯示，諾華重磅心血管產(chǎn)品Entresto（沙庫巴曲纈沙坦鈉，諾欣妥）獲批新劑型（Entresto sprinkle）。Entresto sprinkle以膠囊內含薄膜包衣口服顆粒的形式供應，用于口服，共批準兩種規格，分別含6mg沙庫巴曲和6mg纈沙坦；或含15mg沙庫巴曲和16mg纈沙坦。

簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，Entresto sprinkle是裝在膠囊中的口服顆粒。此前，Entresto獲批的及性為片劑。在Entresto最新版說(shuō)明書(shū)中顯示，對于無(wú)法吞咽藥片的患者來(lái)說(shuō)，可以用Entresto sprinkle代替。

服用Entresto sprinkle時(shí)，需打開(kāi)膠囊，將全部?jì)热菸锶鲈?/span>1至2茶匙的軟質(zhì)食物中。加入口服顆粒后立即食用。使用后必須丟棄空膠囊殼，不可吞咽。

此外，患者接受Entresto sprinkle治療時(shí)，需按照自身體重進(jìn)行給藥。

Entresto是首個(gè)能夠全程覆蓋心血管前期高危因素高血壓到心血管終末端心衰的創(chuàng )新藥。2023年，Entresto的全球銷(xiāo)售額輕松超越Cosentyx（司庫奇尤單抗，49.80億美元，+5%），成為諾華最暢銷(xiāo)的產(chǎn)品。

諾華預測，Entresto的銷(xiāo)售峰值將達70億美元。值得注意的是，Entresto將于2025年失去其在美國的專(zhuān)利保護，2026年中國的核心專(zhuān)利到期。而此次新劑型的獲批，無(wú)疑將加快Entresto的市場(chǎng)滲透。

9、擴大至6-11歲患兒，阿斯利康IL-5Rα單抗再獲FDA批準

原創(chuàng ) 醫藥魔方 醫藥魔方 2024-04-12 09:08 北京

4月11日，阿斯利康（AstraZeneca）的IL-5Rα單抗Fasenra（benralizumab）獲美國FDA批準擴大適用人群，用于6至11歲嗜酸性粒細胞表型嚴重哮喘患者的附加維持治療。     Benralizumab最初由協(xié)和麒麟開(kāi)發(fā)，2006年12月，MedImmune與其達成協(xié)議，獲得benralizumab在美國、歐洲和其它國家的商業(yè)化權益。2007年4月，阿斯利康以156億美元收購MedImmune，將其管線(xiàn)中的45款在研產(chǎn)品收入囊中。2016年10月，阿斯利康擴大benralizumab的商業(yè)化權益至日本。2019年3月，阿斯利康與協(xié)和麒麟達成新的許可協(xié)議，獲得benralizumab在亞洲地區的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益以及全球商業(yè)化權益。

Benralizumab可直接與嗜酸性粒細胞上的IL-5受體α結合，并吸引自然殺傷細胞通過(guò)細胞凋亡（程序性細胞死亡）誘導嗜酸性粒細胞快速且幾乎完全耗盡。2017年11月，benralizumab首次在美國獲批上市，商品名為Fasenra，用于12歲及以上的重癥嗜酸性粒細胞性哮喘患者的附加維持治療。

此次擴大適用人群的批準是基于一項開(kāi)放標簽、多國、非隨機、平行分組的III期TATE試驗以及在成人和青少年人群中進(jìn)行的充分且控制良好的試驗的證據的支持。在TATE研究中，Fasenra達到了主要終點(diǎn)，其在6至11歲SEA患兒中的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）與之前的試驗一致。Fasenra的安全性和耐受性也與該藥物已知概況一致。對于6歲及以上、體重為≥35公斤患者，Fasenra的推薦劑量為30mg。對于體重低于35公斤的6至11歲患者，將提供新的10mg劑量。Fasenra用藥頻率為前3劑每4周皮下注射一次，之后每8周注射一次。

哮喘是最常見(jiàn)的兒童慢性疾病，可引起咳嗽、喘息和呼吸困難等嚴重癥狀?；加袊乐叵膬和捌浼彝ッ媾R著(zhù)沉重的負擔，包括學(xué)業(yè)成績(jì)受損、醫療保健資源使用大幅增加和生活質(zhì)量下降等。嚴重哮喘是一種使人衰弱的哮喘類(lèi)型，治療更復雜，充滿(mǎn)挑戰。

阿斯利康美國呼吸與免疫學(xué)副總裁Liz Bodin表示：“我們很自豪Fasenra迄今已在美國幫助了超過(guò)10萬(wàn)名患者。Fasenra將為生活質(zhì)量受到嚴重嗜酸性哮喘影響的兒童提供更多選擇，這是我們實(shí)現哮喘治療革命的令人興奮的一步?！?/span>

10、首個(gè)！齊魯制藥「羅普司亭」生物類(lèi)似藥獲批上市

醫藥魔方Info 2024-04-11 15:58 北京

4月11日，國家藥監局官網(wǎng)顯示，齊魯制藥的注射用羅普司亭獲批上市，用于治療免疫性血小板減少癥（ITP）。這是國內首個(gè)獲批上市的羅普司亭生物類(lèi)似藥。

免疫性血小板減少癥是一種獲得性自身免疫性疾病，發(fā)病率約占出血性疾病的1/3，為臨床上最常見(jiàn)的出血性疾病之一。臨床表現為外周血小板數降低和/或出血。成人ITP患者易發(fā)生顱內出血，兒童ITP患者更易于發(fā)生其他嚴重的出血癥狀。

ITP最主要的治療目標為提升血小板至安全水平，防止出血和避免治療相關(guān)不良反應。目前，ITP的臨床一線(xiàn)用藥主要為糖皮質(zhì)激素和免疫球蛋白，二線(xiàn)藥物主要為血小板生成素受體（TPO-R）激動(dòng)劑、抗體類(lèi)和免疫抑制劑類(lèi)。

羅普司亭是一款二代長(cháng)效血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑，通過(guò)模擬人體的天然TPO來(lái)刺激血小板生成。原研由安進(jìn)開(kāi)發(fā)，協(xié)和發(fā)酵麒麟擁有該產(chǎn)品在大中華區、韓國、新加坡、馬來(lái)西亞等地區的開(kāi)發(fā)權利。2008年8月，羅普司亭率先獲FDA批準（商品名：Nplate），隨后在歐盟、日本等多個(gè)國家地區上市，2022年1月進(jìn)入中國市場(chǎng)。目前，原研羅普司亭在全球范圍內已獲批3項適應癥：免疫性血小板減少癥、急性放射綜合癥和再生障礙性貧血。

齊魯制藥開(kāi)展的一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期試驗結果顯示，羅普司亭在慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者臨床試驗中療效顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑組，快速升高并維持血小板計數，耐受性良好，可為中國原發(fā)免疫性血小板減少癥患者提供一種有效、可及的治療選擇。

市場(chǎng)動(dòng)態(tài)

1、ChatGPT與制藥巨頭達成合作

原創(chuàng ) 關(guān)越 醫藥魔方Invest 2024-04-26 08:34 上海
ChatGPT的AI旋風(fēng)，終于刮到了制藥圈。
2024年4月24日，mRNA知名公司Moderna與OpenAI共同宣布，雙方正在進(jìn)行mRNA領(lǐng)域AI制藥方面的合作，Moderna在整個(gè)公司中嵌入了OpenAI的生成式AI工具，并通過(guò)使用ChatGPT Enterprise取得了階段性的成果。

具體而言，Moderna與OpenAI的合作最早開(kāi)始于2023年初，雙方研發(fā)出了Moderna個(gè)性化版本的ChatGPT(內部稱(chēng)為：mGPT）。自mGPT首次退出以來(lái)，其在Moderna內部的使用率已經(jīng)超過(guò) 80%，這一應用加速了Moderna內部AI文化的發(fā)展，從而促成了ChatGPT Enterprise及其增強功能（例如高級分析、圖像生成和GPT）在Moderna內部更加廣泛的使用。

這些GPT現在已嵌入到Moderna的業(yè)務(wù)職能中（從法律、研究、制造到商業(yè)），并且專(zhuān)門(mén)作為與Moderna員工一起工作的助手，通過(guò)個(gè)性化支持增強他們的角色。借助這些工具作為Moderna團隊的延伸，該公司更加快速推進(jìn)其在mRNA領(lǐng)域進(jìn)行藥物研發(fā)的使命。

Moderna方面表示，將人工智能整合到其研發(fā)流程，能夠幫助其可能有助于Moderna超越其在未來(lái)五年內推出15種新產(chǎn)品的計劃。

“正如上世紀80年代個(gè)人電腦的推出改變了我們的工作和生活方式一樣，人工智能正在徹底改變我們的日常生活 - 而 OpenAI 正在幫助引領(lǐng)這一潮流。我們兩家公司擁有共同的價(jià)值觀(guān)，并且都在通過(guò)技術(shù)變革推動(dòng)行業(yè)轉型?！?/span>Moderna首席執行官Stéphane Bancel表示，“Moderna制定了一項雄心勃勃的計劃，將在未來(lái)幾年內推出多種產(chǎn)品，與OpenAI等公司的合作對于我們擴大規模并最大限度地提高對患者影響的能力至關(guān)重要?！?/span>

OpenAI首席執行官Sam Altman表示：“Moderna通過(guò)授權所有員工使用人工智能來(lái)解決復雜問(wèn)題而處于領(lǐng)先地位，我們期待繼續與Moderna合作，為有需要的患者帶來(lái)新一代藥物?！?/span>

自采用ChatGPTEnterprise以來(lái)的幾個(gè)月內，Moderna已在整個(gè)公司部署了 750多個(gè)GPT，幫助推動(dòng)流程自動(dòng)化和提升生產(chǎn)力。

這些GPT包括Moderna的Dose ID GPT，它使用ChatGPT Enterprise的高級數據分析功能來(lái)進(jìn)一步評估臨床研究團隊選擇的******疫苗劑量。通過(guò)應用標準劑量選擇標準和原則，Dose ID提供了基本原理、數據來(lái)源參考，并生成說(shuō)明主要發(fā)現的信息圖表。這允許由人類(lèi)主導并通過(guò)人工智能輸入進(jìn)行詳細審查，同時(shí)在后期臨床試驗中進(jìn)一步開(kāi)發(fā)之前優(yōu)先考慮安全性并優(yōu)化疫苗劑量配置。

2、賽諾菲2024Q1：度普利尤單抗大賣(mài)31億美元，4款新產(chǎn)品年內將申報上市

醫藥魔方Info 2024-04-25 17:55 江蘇

2019-2023年全球創(chuàng )新藥臨床研究報告解讀

4月25日，賽諾菲發(fā)布2024年Q1財報，營(yíng)收104.64億歐元（約113.99億美元，按2024年平均匯率1歐元=1.0894美元換算，下同），同比增長(cháng)6.7%（按固定匯率計算）。其中制藥業(yè)務(wù)收入77.62億歐元（約84.56億美元，+6.4%），疫苗業(yè)務(wù)收入11.77億歐元（約12.82億美元，+5.6%）、消費者保?。?/span>CHC）業(yè)務(wù)收入15.25億歐元（約16.61億美元，+9.0%）。研發(fā)支出約17.19億歐元（約18.73億美元，+11.8%）。

點(diǎn)擊下載賽諾菲2024Q1財報PPT具體來(lái)看，賽諾菲自免管線(xiàn)中的王牌產(chǎn)品度普利尤單抗（Dupixent）依舊處于上升期，Q1大賣(mài)28.35億歐元（約30.88億美元，+25%）。去年11月，度普利尤單抗的哮喘適應癥正式在中國獲批，今年1月其嗜酸性粒細胞性食管炎（EoE）適應癥又獲FDA批準全面覆蓋兒童和成人患者，下半年其慢性阻塞性肺?。?/span>COPD）適應癥也有望獲FDA批準，人群覆蓋度的擴大和市場(chǎng)滲透率的提高將助其全年銷(xiāo)售額順利達到130億歐元的預期。

點(diǎn)擊下載賽諾菲2024Q1財報PPT今年Q1，賽諾菲的3款高潛力自免創(chuàng )新藥物也取得了積極進(jìn)展，包括OX40L單抗Amlitelimab、CD40L單抗Frexalimab和BTK抑制劑Rilzabrutinib，其中前兩款預計將在2027年申報上市，而Rilzabrutinib將在今年下半年申報上市。在接下來(lái)的9個(gè)月內，賽諾菲預計旗下在研藥物將有以下重要注冊進(jìn)展：

度普利尤單抗在歐申報慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）適應癥以及在歐美批準COPD適應癥；

抗CD38單抗艾沙妥昔單抗（Isatuximab）在美申報一線(xiàn)治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）適應癥；

抗IL-6R單抗Sarilumab獲FDA批準幼年特發(fā)性關(guān)節炎（JIA）適應癥；

Rilzabrutinib申報免疫性血小板減少癥（ITP）適應癥；

RNAi療法Fitusiran申報血友病A/B適應癥；

BTK抑制劑Tolebrutinib在美申報復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）和非復發(fā)性繼發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（nrSPMS）；

流行性腦脊髓膜炎疫苗MenQuadfi在美申報上市。

3、超11億元！翰森制藥引進(jìn)荃信生物一款自免單抗

 醫藥魔方Info 2024-04-25 17:55 江蘇

4月25日，翰森制藥發(fā)布公告，已經(jīng)與荃信生物訂立許可協(xié)議，將獲得中國（包括香港、澳門(mén)及臺灣）開(kāi)發(fā)及商業(yè)化QX004N單抗的權益。

根據協(xié)議，翰森制藥將負責QX004N所有可開(kāi)發(fā)劑型和適應癥于中國的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化，并支付7500萬(wàn)元人民幣首付款及不超過(guò)10.32億元人民幣的研發(fā)、監管及基于銷(xiāo)售的商業(yè)化里程碑潛在付款，以及基于未來(lái)產(chǎn)品銷(xiāo)售的分級特許權使用費。

QX004N是一款適用于銀屑病和克羅恩病的創(chuàng )新候選藥物。截至本公告發(fā)布之日，QX004N已啟動(dòng)多項臨床研究，在中國的最高研發(fā)階段為II期臨床試驗。

4、羅氏2024Q1眼科雙抗銷(xiāo)售額超9億美元，中國區業(yè)績(jì)增長(cháng)11%

原創(chuàng ) 醫藥魔方Info 2024-04-24 18:05 江蘇

4月24日，羅氏發(fā)布2024年第一季度財報，總收入143.99億瑞士法郎（156.95億美元；1瑞士法郎=1.09 美元），按固定匯率（CER）計算，增長(cháng)2%。除去COVID-19相關(guān)的產(chǎn)品，銷(xiāo)售額增長(cháng)了7%。羅氏表示新冠產(chǎn)品的銷(xiāo)售額下降對公司業(yè)績(jì)不會(huì )產(chǎn)生進(jìn)一步的實(shí)質(zhì)性影響。

制藥業(yè)務(wù)收入109.21億瑞士法郎（119億美元），增長(cháng)7%，主要得益于眼科雙抗Vabysmo（法瑞西單抗）、Phesgo（曲妥珠單抗+帕妥珠單抗）、Ocrevus（多發(fā)性硬化癥新藥）、CD79b ADC Polivy（血液腫瘤）和Hemlibra （A型血友?。┑扔糜谥委焽乐丶膊∷幬镤N(xiāo)售額的強勁推動(dòng)，這些藥物共創(chuàng )造了42億瑞士法郎的銷(xiāo)售額，較2023年第一季度增加了9億瑞士法郎。

眼科雙抗Vabysmo表現尤其亮眼，同比增長(cháng)108%，達到8.47億瑞士法郎（9.23億美元）。主要得益于在美國等最早獲批國家市場(chǎng)份額持續增長(cháng)，以及正在進(jìn)行的全球擴張。

Vabysmo目前已斬獲3項適應癥，包括治療視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）繼發(fā)黃斑水腫，糖尿病黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）。尤其是針對RVO適應癥的美國市場(chǎng)擴張勢頭強勁，僅4個(gè)月就達到8%的市場(chǎng)份額。

一季度，羅氏中國業(yè)績(jì)增長(cháng)了11%，主要是由于Xofluza（流感）、Perjeta（帕妥珠單抗）、Avastin（ 貝伐珠單抗 ）、Polivy和Tecentriq（阿替利珠單抗）的強勁需求。

5、7.5億美元！Incyte收購Escient，補充炎癥性疾病管線(xiàn)

原創(chuàng ) 醫藥魔方 醫藥魔方Info 2024-04-24 18:05 江蘇

4月23日，Incyte宣布將以7.5億美元的價(jià)格收購專(zhuān)注于炎癥性疾病的Escient及其資產(chǎn)，外加交易結束時(shí)Escient剩余的凈現金，具體數額將根據慣例進(jìn)行調整。預計該交易將于2024年第三季度完成。Escient的管線(xiàn)中共包括EP262和EP547兩款在研藥物。

EP262是一款靶向Mas相關(guān)G蛋白偶聯(lián)受體X2（MRGPRX2）的高選擇性first in class小分子拮抗劑。MRGPRX2是一種在肥大細胞上表達的受體，可被多種多肽類(lèi)配體（包括從感覺(jué)神經(jīng)元和其他細胞釋放的多肽）激活。MRGPRX2被激活后，肥大細胞釋放組胺、類(lèi)胰蛋白酶、糜酶、趨化因子和細胞因子，可引起蕁麻疹、血管性水腫、2型炎癥（通過(guò)適應性免疫系統的參與）以及慢性瘙癢和疼痛。臨床前數據表明，EP262可阻斷MRGPRX2活化，從而治療多種肥大細胞介導的炎癥性疾病。目前，Escient正在開(kāi)展EP262用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）和特應性皮炎的II期臨床試驗。

EP547則是一款靶向MRGPRX4的first in class小分子拮抗劑。EP547可阻斷各種膽汁酸、膽紅素和尿膽素對MRGPRX4的激活。憑借這種疾病特異性作用機制，該藥物有可能成為膽汁淤積和尿毒性瘙癢癥的高度靶向且有效的治療選擇。

慢性蕁麻疹，定義為發(fā)病時(shí)間持續超過(guò)6周的蕁麻疹，包括CSU和慢性誘發(fā)性蕁麻疹（CIU）兩種主要形式。目前，CSU的治療選擇為H1受體拮抗劑（地氯雷他定、左西替利嗪和非索非那定）、IgE單抗（奧馬珠單抗）和IL-4Rα單抗（度普利尤單抗）。尚無(wú)藥物獲批用于治療CIU。

6、18億美元！益普生與Skyhawk合作開(kāi)發(fā)小分子化合物

醫藥魔方Info 2024-04-22 18:37 北京

4月22日，益普生（Ipsen）宣布與Skyhawk Therapeutics達成全球獨家合作協(xié)議，以發(fā)現和開(kāi)發(fā)調節罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病RNA的新型小分子。該協(xié)議包括一項選擇權，益普生將有權獲得開(kāi)發(fā)可成功的開(kāi)發(fā)候選藥物（DC）的全球獨家開(kāi)發(fā)權益。在成功確定DC后，益普生將負責后續的開(kāi)發(fā)工作。根據協(xié)議條款，Skyhawk有資格獲得高達18億美元的開(kāi)發(fā)、監管和商業(yè)里程碑付款，包括期權和研究合作的預付款，以及潛在的分層特許權使用費。Skyhawk的專(zhuān)有平臺加速了在多個(gè)治療領(lǐng)域（包括罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾?。╅_(kāi)發(fā)RNA靶向小分子的工作。

其中，SKYSTAR技術(shù)平臺是一個(gè)靶點(diǎn)評估系統，整合了來(lái)自公開(kāi)信息和專(zhuān)業(yè)生物信息學(xué)、結構和計算生物學(xué)數據集的數據，以?xún)?yōu)先考慮高價(jià)值的RNA靶點(diǎn)。Skyhawk已經(jīng)通過(guò)該平臺篩選了超過(guò)700個(gè)制藥靶點(diǎn)。SKYLIBRARY技術(shù)平臺是一個(gè)定制的、快速擴展的RNA靶向化合物文庫。SKYSEQ技術(shù)平臺是一個(gè)多重篩選系統，可同時(shí)測試一系列RNA基序的數十個(gè)高價(jià)值靶點(diǎn)，以鑒定對特定疾病靶點(diǎn)具有選擇性的化合物。SKYAI技術(shù)平臺是一個(gè)機器學(xué)習工具，整合了來(lái)自SKYSTAR、醫學(xué)化學(xué)、動(dòng)物研究、毒素數據和臨床項目的數據，以推動(dòng)下一代新型RNA剪接調節劑的開(kāi)發(fā)。

益普生高級副總裁兼神經(jīng)科學(xué)研發(fā)主管Steve Glyman說(shuō)：“我們很高興與Skyhawk的專(zhuān)家團隊合作，探索在罕見(jiàn)和衰弱的神經(jīng)系統疾病中調節RNA表達的潛力。我們在運動(dòng)障礙方面的重點(diǎn)和專(zhuān)業(yè)知識，以及我們的整個(gè)產(chǎn)品組合，正在為那些需求未得到滿(mǎn)足的患者帶來(lái)******和一流的治療方法，現在這個(gè)處于研究前沿的新穎平臺進(jìn)一步推動(dòng)了這一趨勢?！?/span>Skyhawk首席科學(xué)官Sergey Paushkin表示：“益普生是一家非凡的公司，對服務(wù)患者有著(zhù)深厚的熱情，我們很高興與其合作，擴大其創(chuàng )新療法產(chǎn)品管線(xiàn)。我們的戰略伙伴關(guān)系凸顯了我們的共同雄心，即為尚未有療法獲批的罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病患者開(kāi)發(fā)變革性藥物?！?/span>

7、北陸藥業(yè)擬以2.02億元收購天原藥業(yè)80%股權，布局中成藥

原創(chuàng ) 李青 醫藥魔方Invest 2024-04-17 08:10 江蘇

4月16日，北陸藥業(yè)公告稱(chēng)，為優(yōu)化公司產(chǎn)品結構，加快實(shí)現中成藥領(lǐng)域的戰略布局，公司擬以自有資金人民幣2.02億元收購金安國紀集團股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“金安國紀”）所持承德天原藥業(yè)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“天原藥業(yè)”）80%股權。本次收購完成后，天原藥業(yè)將成為北陸藥業(yè)的控股子公司，納入公司合并報表范圍。

北陸藥業(yè)成立于1992年9月，是創(chuàng )業(yè)板首批上市企業(yè)。公司在國內早期研制并推出對比劑產(chǎn)品，經(jīng)過(guò)二十余年的行業(yè)探索與專(zhuān)業(yè)積累，在該領(lǐng)域形成了獨有的核心競爭優(yōu)勢，是國內對比劑行業(yè)的龍頭企業(yè)。2020年，浙江海昌藥業(yè)股份有限公司成為北陸藥業(yè)控股子公司，進(jìn)一步夯實(shí)公司對比劑產(chǎn)品“原料藥+制劑”一體化經(jīng)營(yíng)模式。

除了對比劑產(chǎn)品，公司還在中樞神經(jīng)類(lèi)和內分泌類(lèi)藥物領(lǐng)域加大研發(fā)力度，努力實(shí)現產(chǎn)品多元化。目前，北陸藥業(yè)主要有對比劑產(chǎn)品、中樞神經(jīng)類(lèi)產(chǎn)品（九味鎮心顆粒）、降糖類(lèi)產(chǎn)品（格列美脲片、瑞格列奈片）三大產(chǎn)品線(xiàn)。

天原藥業(yè)則是一家集中藥材種植、研發(fā)、深加工于一體的中成藥生產(chǎn)企業(yè)，前身是國有企業(yè)承德地區制藥廠(chǎng)，始建于1970年，2000年由國企轉制為民營(yíng)企業(yè)，于2015年成功登陸新三板。2019年10月，與上海金安國紀有限公司達成股權合作，成為上市公司子公司。天原藥業(yè)是河北省金蓮花加工技術(shù)創(chuàng )新中心。

2023年，北陸藥業(yè)預計營(yíng)業(yè)收入8.8億元~9.1億元，同比上漲14.90%~18.82%，預虧5,000萬(wàn)元~7,500萬(wàn)元，同比下降546.18%~769.27%。

北陸藥業(yè)稱(chēng)，2023年，公司各產(chǎn)品的銷(xiāo)售規模均實(shí)現增長(cháng)，同時(shí)公司持續加大研發(fā)投入，圍繞對比劑、心血管、內分泌系統、消化系統等產(chǎn)品管線(xiàn)加速布局，2023年研發(fā)投入金額約1.25億元，較去年同期增加約2,500萬(wàn)元。

另外，2023年公司毛利率較去年同期有所下降，主要原因一是上游原材料價(jià)格上漲，二是對比劑產(chǎn)品碘帕醇注射液于2022年7月中標第七批國家集中帶量采購，并于2022年11月份開(kāi)始執標，產(chǎn)品價(jià)格大幅下降。

對于此次收購，北陸藥業(yè)稱(chēng)，中成藥是公司近幾年重點(diǎn)布局的領(lǐng)域，通過(guò)本次股權收購，公司將獲得天原藥業(yè)在中成藥領(lǐng)域擁有的多款優(yōu)勢產(chǎn)品，對現有的產(chǎn)品管線(xiàn)形成有力補充，共同打造一個(gè)更豐富的產(chǎn)品矩陣。憑借公司自身的品牌影響力和市場(chǎng)渠道優(yōu)勢，加大對目標公司產(chǎn)品的營(yíng)銷(xiāo)力度，提升其市場(chǎng)競爭力，進(jìn)一步提高其市場(chǎng)份額、優(yōu)化產(chǎn)業(yè)布局和資源配置，有助于進(jìn)一步落實(shí)公司在中成藥領(lǐng)域的戰略布局，打造公司“化藥+中藥”雙輪驅動(dòng)模式，推動(dòng)公司實(shí)現“中國醫藥制造百強企業(yè)”的中長(cháng)期發(fā)展目標。

8、基因泰克終止超30億美元合作

原創(chuàng ) 醫藥魔方 醫藥魔方Info 2024-04-13 09:31 北京

4月12日，Adaptimmune Therapeutics宣布，其與基因泰克公司于2021年達成的戰略合作已經(jīng)終止。2021年9月，Adaptimmune與基因泰克達成合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)癌癥異體T細胞療法?；蛱┛酥Ц?/span>1.5億美元預付款，接下來(lái)五年支付額外的1.5億美元，加上里程碑金額總協(xié)議金額超過(guò)30億美元。該合作涵蓋針對多達5個(gè)共享癌癥靶點(diǎn)的“現貨型”細胞療法的研發(fā)，以及開(kāi)發(fā)一種新型同種異體個(gè)性化細胞治療平臺。Adaptimmune是一家細胞療法公司，致力于重新定義癌癥治療方法，尤其聚焦實(shí)體瘤治療。公司獨特的工程化T細胞受體（TCR）平臺使T細胞工程能夠靶向摧毀多種實(shí)體瘤類(lèi)型的癌癥。2023年3月，Adaptimmune和TCR2 Therapeutics共同宣布，兩家公司將合并成為一家新公司，其將在Adaptimmune的納斯達克股票代碼下交易，并由Adaptimmune首席執行官Adrian Rawcliffe領(lǐng)導。合并后的公司的首要任務(wù)是推進(jìn)Adaptimmune的TCR-T療法afami-cel上市。Adaptimmune表示，仍然專(zhuān)注于在今年晚些時(shí)候推出afami-cel，PDUFA日期為今年8月4日。1月，Adaptimmune宣布其afami-cel的生物制品許可申請（BLA）獲FDA受理，并獲得優(yōu)先審評資格。Afami-cel是一種TCR-T細胞療法，靶向MAGE-A4，單劑量治療晚期滑膜肉瘤。

Adaptimmune首席執行官Adrian Rawcliffe表示：“我們與合作伙伴基因泰克開(kāi)展了非常有價(jià)值的合作，我們仍然相信我們基于iPSC的異體平臺的長(cháng)期潛力。在過(guò)去的12個(gè)月里，我們一直堅定地專(zhuān)注于我們的后期自體管線(xiàn)，尤其是肉瘤專(zhuān)營(yíng)權。我們有足夠的資源按計劃將afami-cel推向市場(chǎng)，我期待著(zhù)在下周的投資者日上介紹最新進(jìn)展?！?/span>

9、Vertex 49億美元收購Alpine，擴充自免管線(xiàn)

醫藥魔方 2024-04-11 07:50 北京

4月10日，Vertex Pharmaceuticals 和Alpine Immune Sciences共同宣布，兩家公司已達成最終協(xié)議，根據協(xié)議，Vertex將以每股65美元或約49億美元的現金收購Alpine。該交易獲得了Vertex和Alpine董事會(huì )的一致批準，預計將于本季度晚些時(shí)候完成。

Alpine 的先導分子povetacicept (ALPN-303) 是一種高效的B細胞活化因子BAFF和增殖誘導配體APRIL雙拮抗劑。通過(guò)II期研發(fā)，povetacicept在 IgA腎?。?/span>IgAN）方面顯示出了同類(lèi)產(chǎn)品中******的潛在療效。IgAN是一種嚴重的進(jìn)行性自身免疫性腎病，可導致終末期腎病。目前還沒(méi)有針對 IgAN 潛在病因的獲批療法。IgAN是全球原發(fā)性（特發(fā)性）腎小球腎炎最常見(jiàn)的病因，在美國約有13萬(wàn)人受到影響。Povetacicept有望在2024年下半年進(jìn)入III期臨床開(kāi)發(fā)階段。

由于其作為BAFF/APRIL雙拮抗劑的作用機制，Povetacicept有可能使其他嚴重自身免疫性腎?。ㄈ缒ば阅I病和狼瘡腎炎）以及自身免疫性細胞減少癥患者受益。有關(guān)腎臟適應癥和自身免疫性細胞減少癥的臨床研究正在進(jìn)行中。

“Alpine公司與Vertex公司的戰略高度契合，進(jìn)一步推進(jìn)了我們利用科學(xué)創(chuàng )新創(chuàng )造變革性藥物的雄心壯志，這些藥物主要針對專(zhuān)科市場(chǎng)上需求未得到滿(mǎn)足的嚴重疾病?！?/span>Vertex公司首席執行官兼總裁FASN Reshma Kewalramani表示：“我們期待著(zhù)歡迎優(yōu)秀的Alpine團隊加入Vertex公司，并相信通過(guò)我們的共同努力，可以更快地為患者提供povetacicept這種潛在的治療IgAN的******療法。我們還期待著(zhù)充分挖掘 povetacicept 作為'產(chǎn)品管道'的潛力，并將 Alpine的蛋白質(zhì)工程和免疫療法能力加入Vertex的工具箱?！?/span>

法規政策

1、2024 CSCO指南重磅更新！舒沃哲?納入I級推薦、戈利昔替尼首獲推薦，突破腫瘤難治靶點(diǎn)治療瓶頸

醫藥魔方Info 2024-04-27 20:15 北京
4月26日-27日，中國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（CSCO）指南發(fā)布會(huì )于濟南隆重召開(kāi)。在本次大會(huì )發(fā)布的2024年CSCO診療指南中，迪哲醫藥（股票代碼：688192.SH）自主研發(fā)的兩款源頭創(chuàng )新藥——舒沃哲?（通用名：舒沃替尼片）和戈利昔替尼被雙雙列入指南推薦用藥。

舒沃哲獲?《CSCO非小細胞肺癌診療指南（2024版）》Ⅰ級推薦，是該指南中針對經(jīng)治表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）20號外顯子插入（exon20ins）突變型非小細胞肺癌（NSCLC）的唯一I級推薦方案。

戈利昔替尼首次獲《CSCO淋巴瘤診療指南（2024版）》Ⅱ級推薦，用于治療復發(fā)/難治（r/r）外周T細胞淋巴瘤（PTCL）患者。

斬獲*********別推薦，填補二十年臨床空白。舒沃哲?作為目前全球唯一獲批且可及的靶向EGFR exon20ins突變型NSCLC的小分子TKI，于去年在中國首發(fā)上市，填補了該領(lǐng)域長(cháng)達20年的臨床空白。此次作為該領(lǐng)域二/后線(xiàn)治療納入CSCO指南，表明國內肺癌領(lǐng)域權威專(zhuān)家對舒沃哲?“高效低毒”臨床治療價(jià)值的高度認可。